همه کودکانی که در این آزمایش بازدید شده‌اند، با نوعی دیستروفی شدید شبکیه به نام LCA4 متولد شده بودند که علتمی‌شد این کودکان توانایی زیاد محدودی در فهمیدن نور داشته باشند. این شکل از بیماری به‌علت جهش در ژن AIPL1 تشکیل می‌شود که تبدیل افتپروتئینی به همین نام در بدن این کودکان شده است. این پروتئین نقشی کلیدی در تبدیل نور به سیگنال‌های الکتریکی موردنیاز مغز برای تفسیر عکس دارد.

دانشمندان برای برگشت دادن بینایی به چشم‌های این کودکان با منفعت گیری از ژن‌درمانی یک AIPL1 را به شبکیه چشم آنها تزریق کردند. ۴ هفته بعد از درمان، بینایی این کودکان با منفعت گیری از طیف وسیعی از آزمایش‌ها، ازجمله جستوجو‌کردن نور، حرکت مدادرنگی بین فنجان‌ها، قراردادن اجسام سفید در بعد‌عرصه تاریک و راه‌رفتن در راهرو برسی شد. این چنین ساختار شبکیه و فعالیت مغز در جواب به نور نیز اندازه‌گیری شد.

به حرف های محققان، همه ۱۱ کودکی که ژن‌درمانی شدند، به درمان «جواب‌های معنی‌داری» داده‌اند. این کودکان در زمان اغاز درمان بین یک الی چهارساله بودند. محققان ۳ تا ۴ سال روال بهبود آنها را پیگیری کردند.

محققان ابتدا ژن‌درمانی را روی یکی از چشم‌های ۴ داوطلب اول انجام دادند و تست‌ها نیز روی هر ۲ چشم درمان‌شده و درمان‌نشده صورت گرفت. آخر این آزمایش، چشم‌های درمان‌نشده هر ۴ کودک هیچ درکی از نور نشان ندادند یا غیرقابل‌اندازه‌گیری بودند اما چشم‌های تحت درمان از نابینایی کامل به کم‌بینایی رسیده بودند. یافته‌های مربوط به این گروه در مجله لنست انتشار شده است.

در گروه دوم نیز هر ۷ کودک ژن‌درمانی را در هر ۲ چشم خود دریافت کردند و آزمایش روی این گروه از داوطلبان هم چنان ادامه دارد اما نتایج اولیه امیدوارکننده است.