بنا به اظهار ‌بیمارستان کودکان فیلادلفیا در ایالات متحده، پسربچه‌ای ۱۱ ساله که در بدو تولد دچار ناشنوایی شدید می بود بعد از طی کردن این دوره درمانی برای نخستین بار موفق به شنیدن شد.

به حرف های جان ژرمیلر، جراح و مدیر تحقیقات بالینی در قسمت گوش و حلق و بینی بیمارستان فیلادلفیا، ژن‌درمانی صورت گرفته روی این پسر بچه، با مقصد اصلاح ناهنجاری نادر ژنی که عامل ناشنوایی در وی می بود، انجام شده است.

تقریباً چهار ماه بعد از عمل جراحی صورت گرفته روی بیمار یاد شده در ماه اکتبر، شنوایی کودک اکنون به حدی بهبود یافته که تنها دچار اختلال کم‌شنوایی خفیف تا متوسط ​​است.

با این حال، این کودک امکان پذیر هیچ زمان نتواند سخن بگویید کند چون بخشی از مغز که به اکتساب توانایی‌های گفتاری تعلق دارد نزدیک به سن پنج سالگی در این بیماران به کلی غیرفعال می‌بشود.

نتایج مطالعه‌ای که روز پنجشنبه توسط نشریه پزشکی لنست انتشار شد، مشخص می کند که روش درمانی شبیه صورت گرفته در چین روی شش کودک ناشنوا، به پنج نفر از آنها امکان بازیابی قوت شنوایی داده است.

ژنگ یی چن، محقق بیمارستان چشم و گوش ماساچوست (در ایالات متحده آمریکا) و یکی از نویسندگان این مقاله علمی می‌گوید: «برخی از کودکان بهبود یافته اکنون می توانند یک مکالمه عادی داشته باشند، تلفن را بردارند و سخن بگویید کنند.»

دو نفر از این کودکان قبل از عمل ژن‌درمانی، ایمپلنت نداشتند و به این علت مطلقاً چیزی نمی شنیدند و سخن بگویید هم نمی‌کردند.

این در حالیست که به حرف های محقق بیمارستان ماساچوست، این دو بیمار اکنون شنوایی خود را بازیافته‌اند.

فرانسه نیز اظهار کرده است که به زودی آزمایش بالینی برای اثربخشی داروی ژن‌درمان شبیهی را برای درمان ناشنوایی در کودکان ۲۱ تا ۳۱ ماهه اغاز می‌کند.

این کودکان دچار جهش‌هایی در ژن OTOF می باشند که اختلالاتی را در تشکیل اتوفرلین، پروتئین ملزوم برای سلول‌های حسی حاضر در گوش داخلی آنها به وجود اورده است.

گوش داخلی طبق معمول برای تبدیل ارتعاشات صوتی به سیگنال‌های الکتریکی ارسالی به مغز به این پروتئین نیاز مبرم دارد.

داروی تجویز شده بر پایه این روش درمانی مستقیماً به گوش داخلی کودکان تزریق می بشود و قرار است امکان اصلاح ناهنجاری ژنتیکی را برای برگشت دادن کارکرد صحیح ژن جهش یافته و در نتیجه بازیافت شنوایی فراهم کند.