چهار کودک ناشنوا به لطف ژن درمانی، شنوایی خود را به دست میآورند
[ad_1]
ناتالی لوندون، رییس قسمت شنوایی شناسی کودکان بیمارستان «نیکر-آنفانت» پاریس او گفت: «این اولین اصلاح ژنتیکی حس انسانی و نویدی برای آینده است.»
عملی ظریف با تزریق یک ویروس در گوش
در واقع چندین آزمایش بالینی دیگر از همین نوع در سراسر جهان در حال انجام است؛ دو مورد در آمریکا و یکی هم در فرانسه.
ناتالی لوندون که از طرف شرکت بیوتکنولوژی «سنسریون» مسئول کارآزمایی بالینی در فرانسه است گفت: «در حال اغاز جذب کودکان هستیم.»
خانم لوندون افزود: «ما از همه ازمایش ها علمی گسترش یافته در انستیتو پاستور که توسط کریستین پتیت و تیمش در زمان کشف ژن اوتوفرلین در سال ۱۹۹۹ به دست آمده، منفعت میبریم.»
این تکنیک شامل تزریق یک ناقل ویروسی بیزیان نوع «ایایوی» (AAV) به مایع گوش داخلی و حامل ژن عملکردی اوتوفرلین است. این تزریق به طور خاص سلولهای مویی داخلی که مسئول شنوایی می باشند را مقصد قرار میدهد.
این تزریق عمل ظریفی است، چرا که برای تزریق ناقل به مایعی که سلولها را تمیز میکند باید به حلزون گوش با مراعات ساختارهای ظریف گوش داخلی دسترسی داشت.
یقیناً این اتفاق سالها است که در جراحی گوش به اختصاصی در زمان نصب کاشت حلزون صورت میگیرد. این ایمپلنتها که به بازتوانی شنوایی در موارد ناشنوایی عمیق پشتیبانی میکنند، دارای ۱۲ تا ۲۲ الکترود با تحریک مستقیم عصب شنوایی در حلزون گوش است. اما در ژن درمانی، این شامل برگشت دادن کارکرد طبیعی کل ساختار با ۳ هزار و ۵۰۰ سلول مویی با معارفه ژن اورژانسی است.
این محقق اصرار کرد: «این اصلاح میتواند به شدت عمل کند، چون میدانیم که رشد فیزیولوژیکی و آناتومیکی گوش، تحت تاثییر جهش ژن اوتوفرلین قرار نمیگیرد.»
این ژن درمانی قبلا، در سال ۲۰۱۸، اثربخشی خود را در موشهای حامل این جهش نشان داده می بود. به نظر میرسد این تزریق، ناشنوایی را برای همیشه اصلاح میکند، چون سلولهای مویی حلزون گوش بعد از راه اندازی گوش در رحم، دیگر تقسیم نمیشوند.
جهش ژن اوتوفرلین بیماری زیاد نادری است، اما تعداد کودکانی که مبتلا خواهد شد کمتر اظهار شده است، چون ناشنواییای که در بدو تولد تشکیل میکند تنها با آزمایشهای دقیقتر قابل تشخیص است که تا این مدت در قسمت زایمان فرانسه انجام نمیبشود.
خانم لوندون این چنین او گفت: «این اولین پیروزی در ژن درمانی برای ناشنوایی مادرزادی با منشا ژنتیکی، راه را برای درمان ناشنواییهای دیگر همانند جهش ژن در جیجیبی۲ باز میکند.»
[ad_2]
منبع